美国食品药品监督管理局批准原启生物用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的新药临床申请
上证报中国证券网讯 2024年1月29日，原启生物科技（上海）有限责任公司，Oricell Therapeutics Holdings Limited（下称“原启生物）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准其用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM) 患者的OriCAR-017的新药临床申请（IND）。OriCAR-017是原启生物生物利用自主创新技术平台开发出的一款靶向GPRC5D的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）疗法。该产品的设计和开发整合了原启生物生物自主创新的Ori®Ab抗体平台、Ori®CAR结构平台和CMC方面的优势，在早期的探索性临床研究中实现了良好且持久的抗肿瘤功效，同时也展现了优异的安全性。随着本次IND获批，原启生物生物即将启动OriCAR-017在美国的临床开发工作。
据了解，在IND获FDA批准前, OriCAR-017已于2023年8月获得中国食品药品监督管理局（NPMA）的批准开展注册临床试验。此外，由研究者发起的关于OriCAR-017的临床研究（POLARIS）数据已分别在2022 ASCO、2022 EHA做口头报告，更长期的随访数据在2023《柳叶刀血液学》上发表。
数据显示，依据IMWG标准，全10例患者均符合复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）诊断，且均对OriCAR-017治疗反应良好。在给药后第28天评估达到100%总缓解率（ORR），微小残留病灶（MRD）阴性率为100%，且在第3个月得到进一步检测确认为100%阴性，其中有80%的患者达到严格完全缓解（sCR)。该疗法耐受性良好，其中仅有1位患者发生2级细胞因子风暴（CRS），其余均为1级。未发现患者发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），无小脑疾病，无迟发性感染。
特别值得一提的是：这些患者的基线情况较为晚期，全10例患者中有40%患者有髓外病灶（EMD），50%接受过靶向BCMA的CAR-T治疗，70%患者有高危细胞遗传学异常，70%患者的ECOG评分为2分，80%患者为ISS II期和III期。这些数据进一步展现了OriCAR-017在极晚期患者中的应用潜力。
原启生物联合创始人兼首席科学官何晓文表示，“OriCAR-017的临床数据已经初步展现其卓越的安全性、有效性和持久性, 它将有望成为全球范围的晚期多发性骨髓瘤患者新的治疗选择。经过十年的不懈努力，我们逐渐打造出一系列高度协同的平台技术，囊括抗体开发、CAR结构设计等，并申请了上百项专利。OriCAR-017的临床数据验证了我们的技术实力，未来我们还将继续努力，为临床提供更多CAR-T细胞治疗选择。”（丁晋灵）
