华东医药新药申请获受理

　　上证报中国证券网讯 11月13日，华东医药发布公告称，全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）从美国Kiniksa公司引入的注射用利纳西普（ARCALYST®，Rilonacept）上市申请获得国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，用于治疗成人和12岁及以上儿童的冷吡啉相关的周期性综合征 （CAPS），包括家族性寒冷型自身炎症综合征（FCAS）和穆-韦二氏综合征（MWS）。ARCALYST®治疗CAPS适应症在国内被列入临床急需境外新药目录，同时是美国FDA批准的唯一一款适用于12岁及以上人群的治疗复发性心包炎药物，是全球首创新药（First-in-Class）。

　　公告显示，ARCALYST®是重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和白细胞介素-1β（IL-1β）的信号传导，于2008年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗CAPS、FCAS和MWS。2020年，FDA批准其用于治疗IL-1受体拮抗剂缺乏症（DIRA）。中美华东于2022年2月获得全球性生物制药公司Kiniksa的ARCALYST®的独家许可。因冷吡啉相关的周期性综合征是罕见病且在中国目前无有效治疗药物，2018年，注射用利纳西普被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布的《临床急需境外新药名单（第一批）》。

　　ARCALYST®的引进不仅有望转变国内CAPS患者的治疗模式，更能够对复发性心包炎产生卓越的疗效。2019年，FDA授予ARCALYST®治疗复发性心包炎突破性疗法认定，2021年，ARCALYST®获FDA批准用于治疗复发性心包炎。心包炎是心包疾病的最常见形式，主要影响心脏周围组织的炎症性心血管疾病，其中，约30%的心包炎患者会经历复发，成为复发性心包炎。复发性心包炎是一种失能性疾病，患者会有反复的胸痛发作，严重时可能危及生命。目前，针对复发性心包炎的标准疗法较少，且副作用较大，临床治疗存在未满足的需求。ARCALYST®是美国FDA批准的唯一一款适用于12岁及以上人群的治疗复发性心包炎药物，2023年6月底华东医药已完成复发性心包炎适应症的中国Pre-BLA递交。

　　值得一提的是，CAPS和复发性心包炎都是罕见病，而中国是罕见病的单一最大市场，存在较大的市场潜力。由于患病率较低，开发罕见病药物的制药公司相对较少，因此存在较大的市场空白。据《2022中国罕见病行业趋势观察报告》统计，2022 年中国罕见病患者约2000万，而目前国内被认定的罕见病种类仅为131种，远低于美国和欧盟认定的罕见病种类（均多于6000种），还有大部分的罕见病并未被目录收归其中。公开数据显示，根据欧盟和美国对罕见病的广泛定义，中国患有一种或多种罕见病患者可能超过1亿，潜在罕见病患者人数大概为美国的4倍以上。

　　国内存在大量未被满足的患病群体，罕见病市场存在较大的市场增长空间。2020年全球罕见病市场规模约为4100亿元，中国市场约30-50 亿元，占比约为1%。根据BCG预测，2030年全球罕见病市场有望达到1.3万亿元，中国罕见病市场份额则有望达到600-900亿元，约占全球市场的5%-7%。（陶君）